Zastosowanie terapii genowej dla pacjenta z AMD
W Klinice Okulistycznej Oftalmika w Bydgoszczy został przeprowadzony w styczniu pierwszy w Polsce zabieg chirurgiczny z wykorzystaniem nowatorskiej terapii genowej GT005 w ramach badania klinicznego II fazy. Terapia została zastosowana w leczeniu zaniku geograficznego, który jest zaawansowaną odmianą AMD. Był to drugi zabieg okulistyczny w Polsce wykorzystujący terapię genową.
Operacja została przeprowadzona przez prof. dr hab. n. med. Jakuba Kałużnego. Polegała na wstrzyknięciu w tylną część oka pod siatkówkę, jednorazowej dawki specjalnego preparatu. Badania wykazały, że geny odgrywają ważną rolę w zachorowaniu na AMD.
Nowatorska terapia genowa GT005 powstała po to, aby pomóc oku w produkcji większej ilości naturalnego „regulatora” białka zwanego czynnikiem I dopełniacza (CFI). Terapia zakłada, że podniesienie poziomu CFI w oku może zmniejszyć stan zapalny, spowalniając w ten sposób postęp GA, a to pozwoli zahamować rozwój choroby i zmniejszyć ryzyko utraty wzroku. Jeśli wyniki badania fazy II potwierdzą skuteczność i bezpieczeństwo stosowanego leku, rozpoczną się badania fazy III, których wynik zadecyduje o wprowadzeniu leku na rynek.
Późne AMD występuje w dwóch postaciach: suchej i wysiękowej. Postać późna sucha ma formę zaniku geograficznego (GA), w którym dochodzi do zaniku komórek nabłonka barwnikowego siatkówki i fotoreceptorów, najczęściej w centralnej części plamki. To z kolei powoduje utratę widzenia centralnego. W GA stan plamki stale się pogarsza powodując utratę widzenia.
Źródło: Klinika Okulistyczna Oftalmika
