Ponad 100 mln zł na terapie chorób rzadkich
Ponad 100 milionów złotych zostało przyznanych w konkursie Agencji Badań Medycznych na realizacje 12 projektów związanych z chorobami rzadkimi. Pozwoli to na rozwój nowych metod leczenia i diagnostyki. To dobra wiadomość dla pacjentów, rozpoznanie rzadkich chorób jest ciężkie, a leczenie kosztowne.
W ramach zorganizowanego konkursu na niekomercyjne badania kliniczne związanego z chorobami rzadkimi wpłynęło 39 wniosków. Po analizie każdego z nich, eksperci wyłonili 12, które otrzymają finansowanie w łączonej wysokości ok. 102 mln złotych. Zwycięskie projekty dotykają obszarów: onkologii, kardiologii, urologii, ginekologii i położnictwa, neurologii klinicznej oraz hematologii. W ciągu najbliższych tygodni zawarte zostaną umowy z beneficjentami, co umożliwi przekazanie kwot pozwalających na zakup wyposażenia badawczego.
– Istotą konkursu jest wsparcie niekomercyjnych instytutów naukowych i ośrodków akademickich w odnajdywaniu nowych metod leczenia schorzeń rzadkich z zastosowaniem produktów leczniczych, które są już dostępne na rynku – mówi dr Radosław Sierpiński, prezes Agencji Badań Medycznych. − Celem Agencji jest pomoc tym pacjentom, dla których aktualne możliwości leczenia często nie oferują żadnych rozwiązań. W tym aspekcie dużą nadzieję pokładamy w umiędzynarodowieniu prowadzonych badań i nawiązywaniu współpracy z ośrodkami zagranicznymi.
Jednym z nagrodzonych projektów w konkursie ABM jest projekt „REGBONE” realizowany w Instytucie Matki i Dziecka (IMiD) w Warszawie. Koncentruje się on na leczeniu ultrarzadkich nowotworów pierwotnych kości u dzieci i młodzieży. Około 20 pacjentów rocznie nie odpowiada na leczenie pierwszej linii, a ich rokowania wynoszą od 15 do 20 proc. Jak tłumaczy prof. Anna Raciborska z IMiD, naukowcy chcą przebadać skuteczność i bezpieczeństwo zastosowania regorafenibu na grupie 30 pacjentów w wieku od drugiego do 21 r.ż.
Choroby rzadkie, zagrażające życiu lub powodujące przewlekłą niepełnosprawność, występują raz na 2 tys. osób. Natomiast schorzenia, na które cierpi jeden człowiek na 50 tys. lub mniej, nazywane są ultrarzadkimi. Do tej pory ich ciężkiemu i przewlekłemu przebiegowi towarzyszyło faktyczne wykluczenie z systemu opieki zdrowotnej, związane z bardzo wysokimi kosztami diagnostyki i opieki medycznej. Dlatego Ministerstwo Zdrowia opracowało Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich. Przewiduje on m.in. stworzenie ośrodków eksperckich, szeroki dostęp do leków, czy stworzenie rejestru chorób. Dodatkowo, opracowany zostanie paszport dla pacjentów z chorobami rzadkimi, którzy wymagają kompleksowego leczenia oraz opieki.
Źródło informacji: PAP MediaRoom
Fot. Shutterstock
